فارمينج يواجه انتكاسة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن دواء جوينجا للأطفال من خلال طلب موافقة جديدة على الدواء (SNDA) بسبب مخاوف من الجرعة الزائدة

كشفت شركة فارمينج أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أصدرت خطاب استجابة كاملة بخصوص طلب الدواء الإضافي الخاص بها لدواء جوينجا (لينيوليسيب)، مما يشير إلى تحديات تنظيمية أمام استراتيجية توسع الشركة في فئة الأطفال. الدواء الفموي هو علاج قيد الدراسة ويعمل كمثبط انتقائي لإنزيم الفوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا (PI3Kd) المصمم لعلاج الأطفال من عمر 4 إلى 11 سنة المصابين بمتلازمة الفوسفوينوسيتيد 3-كيناز دلتا النشطة (APDS)، وهو اضطراب نادر في الجهاز المناعي يؤثر على قدرة الجهاز المناعي على العمل بشكل صحيح.

التحدي التنظيمي الرئيسي: بيانات الجرعة والدوائية

أشارت إدارة الغذاء والدواء إلى مخاوف تقنية محددة تتعلق بنظام جرعة الأطفال المقترح من قبل فارمينج. القلق الرئيسي للوكالة يركز على احتمالية نقص التعرض للدواء في المرضى الأصغر سنًا وأقل وزنًا، مما يعني أن الجرعة الحالية قد لا توفر مستويات كافية من الدواء لتحقيق فعالية علاجية في هؤلاء الأطفال. للمضي قدمًا، طلبت الوكالة بيانات إضافية عن الدواء في الأطفال من حيث الامتصاص والتوزيع والإخراج، وهو ما يتطلب من الشركة تقديم أدلة إضافية تظهر كيف يتم امتصاص الدواء وتوزيعه وإزالته في الأطفال عبر مختلف فئات الوزن. يجب أن تظهر هذه البيانات أن المرضى الأطفال ذوي الأوزان المنخفضة يمكنهم تحقيق مستويات تعرض للدواء مماثلة لتلك التي لوحظت في بروتوكولات العلاج المعتمدة بالفعل للبالغين والمراهقين.

العقبات التصنيعية والاختبارية

بالإضافة إلى مخاوف الجرعة، أشار خطاب الاستجابة الكامل إلى وجود نقص في أحد الطرق التحليلية المستخدمة لاختبار دفعات الإنتاج. تسعى إدارة الغذاء والدواء للحصول على مزيد من البيانات التقنية والتوضيحات حول إجراءات التصنيع ومراقبة الجودة الخاصة بالشركة. هذه القضايا منفصلة عن السؤال الدوائي السريري، لكنها مهمة بنفس القدر للموافقة النهائية.

رد فعل فارمينج والخطوات القادمة

لا تزال الشركة متفائلة، وتؤكد أن المخاوف التنظيمية يمكن معالجتها من خلال دراسات إضافية مستهدفة وتقديم البيانات اللازمة. تخطط فارمينج للتواصل مباشرة مع إدارة الغذاء والدواء من خلال اجتماع من النوع أ — وهو استشارة رسمية قبل التقديم تهدف إلى توضيح التوقعات ورسم مسار لإعادة التقديم. سيكون هذا التواصل حاسمًا لفهم الشركة بشكل دقيق لما تحتاجه الوكالة من أدلة قبل إعادة النظر في الطلب.

ومن الجدير بالذكر أن الموافقة الحالية من إدارة الغذاء والدواء على جوينجا لعلاج APDS للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق لا تتأثر بهذا القرار التنظيمي، مما يحافظ على حضور فارمينج التجاري في سوق APDS.

رد فعل السوق

بعد الإعلان، انخفض سهم فارمينج في البداية، حيث أغلق في 30 يناير عند 20.47 دولار، مسجلاً انخفاضًا قدره 0.40 دولار أو 1.92%. ومع ذلك، تحولت معنويات المستثمرين في التداول بعد ساعات العمل، حيث ارتد السهم إلى 20.87 دولار، محققًا مكسبًا قدره 0.40 دولار أو 1.95%، مما يشير إلى تفاؤل حذر بشأن قدرة الشركة على حل مخاوف إدارة الغذاء والدواء.