Burixafor demuestra una fuerte eficacia en el estudio de movilización de mieloma múltiple; las acciones de Exicure se disparan

Exicure Inc. (XCUR) las acciones subieron aproximadamente un 65% a $8.69 en el comercio fuera del horario después de la presentación de la empresa de datos clínicos alentadores de fase 2 para Burixafor en la Reunión Anual de ASH. La terapia en investigación representa un avance significativo en la movilización de células madre para pacientes con mieloma múltiple que se someten a trasplante de células hematopoyéticas autólogas (AHCT).

Entendiendo el Mecanismo y Aplicación Clínica de Burixafor

Burixafor funciona como un antagonista de CXCR4 de molécula pequeña, bloqueando la unión de CXCL12 a los receptores en las células progenitoras hematopoyéticas (HPCs). Este mecanismo desencadena de manera efectiva la movilización rápida de estas células desde la médula ósea hacia la circulación periférica. El ensayo de fase 2 evaluó Burixafor cuando se administra junto con propranolol—un compuesto cuya estructura permite propiedades de bloqueo beta-adrenérgico—y factor estimulante de colonias de granulocitos para mejorar la movilización de células madre hematopoyéticas CD34+. Este enfoque combinado tiene como objetivo mejorar la eficiencia de la recolección de células a través de la leucaféresis para candidatos a trasplante.

Mieloma Múltiple: Contexto de la Enfermedad y Estándares de Tratamiento

El mieloma múltiple, también conocido como la enfermedad de Kahler, es una malignidad hematológica que afecta las células plasmáticas de la médula ósea. La enfermedad interrumpe la hematopoyesis normal, compromete la función inmunológica y con frecuencia conduce a daños esqueléticos y disfunción renal. En los Estados Unidos, los pacientes recién diagnosticados generalmente reciben trasplante de células madre autólogas después de la quimioterapia de alta dosis como protocolo de tratamiento estándar. El procedimiento requiere la recolección de las propias células hematopoyéticas de los pacientes de la sangre periférica, un proceso que requiere la movilización previa de las células madre de las reservas de médula ósea a la circulación.

Resultados de la prueba y cinética de movilización

El objetivo principal del estudio fue evaluar si los participantes podían recolectar un mínimo de 2 × 10⁶ células CD34+ por kilogramo de peso corporal dentro de dos sesiones de leucaféresis. Los resultados demostraron que 17 de 19 participantes (89.5%) lograron este objetivo tras las dos primeras colecciones, mientras que los dos restantes necesitaron una tercera sesión. Entre los receptores de trasplante, la mediana de injerto de neutrófilos ocurrió a los 13 días después del procedimiento, con la recuperación media de plaquetas alcanzando niveles seguros a los 17.5 días.

Una característica distintiva de Burixafor implica su rápida cinética de movilización en comparación con los inhibidores CXCR4 establecidos. Las concentraciones periféricas pico de células CD34+ emergieron dentro de una hora después de la administración, lo que permite procedimientos de administración y aféresis el mismo día. Esto contrasta marcadamente con las alternativas actualmente aprobadas por la FDA, como plerixafor y motixafortide, que requieren regímenes de pretratamiento durante la noche antes de que se pueda iniciar la leucaféresis.

Implicaciones del mercado y rendimiento de las acciones

Los resultados positivos del ensayo generaron un gran entusiasmo entre los inversores. XCUR cerró la sesión de negociación anterior a $5.33 (, subiendo un 3.50%) antes de la subida repentina de la noche. El perfil de movilización rápida y la alta tasa de éxito en la recolección posicionan a Burixafor como una opción terapéutica potencialmente diferenciada dentro del panorama de movilización de células madre, reconfigurando potencialmente los protocolos de tratamiento para pacientes con mieloma múltiple que requieren trasplante.