Burixafor Menunjukkan Efikasi Kuat dalam Studi Mobilisasi Myeloma Ganda; Saham Exicure Melonjak

Exicure Inc. (XCUR) saham melonjak sekitar 65% menjadi $8.69 dalam perdagangan setelah jam kerja setelah presentasi perusahaan mengenai data klinis fase 2 yang menggembirakan untuk Burixafor di Pertemuan Tahunan ASH. Terapi investigasi ini merupakan kemajuan signifikan dalam mobilisasi sel punca bagi pasien dengan mieloma multipel yang menjalani transplantasi sel hematopoietik autologus (AHCT).

Memahami Mekanisme dan Aplikasi Klinis Burixafor

Burixafor berfungsi sebagai antagonis CXCR4 molekul kecil, menghalangi pengikatan CXCL12 ke reseptor pada sel progenitor hematopoietik (HPC ). Mekanisme ini secara efektif memicu mobilisasi cepat sel-sel ini dari sumsum tulang ke sirkulasi perifer. Uji coba fase 2 mengevaluasi Burixafor ketika diberikan bersamaan dengan propranolol—sebuah senyawa yang strukturnya memungkinkan sifat pemblokiran beta-adrenergik—dan faktor perangsang koloni granulosit untuk meningkatkan mobilisasi sel punca hematopoietik CD34+. Pendekatan gabungan ini bertujuan untuk meningkatkan efisiensi pengumpulan sel melalui leukapharesis untuk kandidat transplantasi.

Myeloma Berganda: Konteks Penyakit dan Standar Pengobatan

Myeloma multipel, juga dikenal sebagai penyakit Kahler, adalah keganasan hematologi yang mempengaruhi sel plasma sumsum tulang. Penyakit ini mengganggu hematopoiesis normal, mengompromikan fungsi imun, dan seringkali menyebabkan kerusakan skeletal dan disfungsi ginjal. Di Amerika Serikat, pasien yang baru didiagnosis biasanya menerima transplantasi sel punca autologus setelah kemoterapi dosis tinggi sebagai protokol pengobatan standar. Prosedur ini memerlukan pengambilan sel hematopoietik pasien sendiri dari darah perifer—sebuah proses yang memerlukan mobilisasi sel punca dari cadangan sumsum tulang ke dalam sirkulasi sebelumnya.

Hasil Percobaan dan Kinetika Mobilisasi

Tujuan utama studi ini adalah untuk menilai apakah peserta dapat mengumpulkan minimal 2 × 10⁶ sel CD34+ per kilogram berat badan dalam dua sesi leukapheresis. Hasil menunjukkan bahwa 17 dari 19 peserta (89,5%) mencapai titik akhir ini setelah dua pengumpulan awal, sementara dua sisanya memerlukan sesi ketiga. Di antara penerima transplantasi, median engraftment neutrofil terjadi pada 13 hari setelah prosedur, dengan pemulihan platelet median mencapai tingkat aman pada 17,5 hari.

Salah satu fitur yang membedakan Burixafor adalah kinetika mobilisasi yang cepat dibandingkan dengan penghambat CXCR4 yang sudah ada. Konsentrasi sel CD34+ periferal puncak muncul dalam waktu satu jam setelah administrasi, memungkinkan prosedur administrasi dan aferesis pada hari yang sama. Ini sangat kontras dengan alternatif yang disetujui FDA saat ini seperti plerixafor dan motixafortide, yang memerlukan rejimen pra-perawatan semalaman sebelum leukapheresis dapat dimulai.

Implikasi Pasar dan Kinerja Saham

Hasil uji coba yang positif mendorong antusiasme investor yang signifikan. XCUR ditutup pada sesi perdagangan sebelumnya di $5.33 ( naik 3.50%) sebelum lonjakan semalaman. Profil mobilisasi yang cepat dan tingkat keberhasilan pengumpulan yang tinggi memposisikan Burixafor sebagai opsi terapeutik yang berpotensi berbeda dalam lanskap mobilisasi sel punca, berpotensi mengubah protokol pengobatan untuk pasien multiple myeloma yang memerlukan transplantasi.