Pharming Menghadapi Kemunduran dari FDA untuk Joenja SNDA Pediatrik karena Kekhawatiran Dosis

Pharming Group mengungkapkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah mengeluarkan Surat Tanggapan Lengkap (Complete Response Letter) terkait aplikasi obat tambahan (supplemental New Drug Application) untuk Joenja (leniolisib), menandai tantangan regulasi terhadap strategi ekspansi produk anak perusahaan. Obat oral ini adalah inhibitor fosfoinositida 3-kinase delta (PI3Kd) yang bersifat investigasi, dirancang untuk mengobati anak usia 4 hingga 11 tahun dengan sindrom fosfoinositida 3-kinase delta aktif (APDS), gangguan imunodefisiensi primer langka yang mempengaruhi kemampuan sistem imun untuk berfungsi dengan baik.

Tantangan Regulasi Utama: Data Dosis dan Farmakokinetik

FDA menyoroti kekhawatiran teknis tertentu terkait regimen dosis anak yang diusulkan oleh Pharming. Kekhawatiran utama Badan adalah potensi kekurangan paparan obat pada pasien muda dengan berat badan lebih rendah, yang berarti dosis saat ini mungkin tidak memberikan kadar obat yang cukup untuk efektivitas terapeutik pada anak-anak tersebut. Untuk melanjutkan, regulator meminta data farmakokinetik pediatrik tambahan—yang secara esensial mengharuskan perusahaan menghasilkan lebih banyak bukti tentang bagaimana obat diserap, didistribusikan, dan dieliminasi pada anak-anak dengan berbagai rentang berat badan. Data ini harus menunjukkan bahwa pasien pediatrik dengan berat badan lebih rendah dapat mencapai tingkat paparan obat yang sebanding dengan protokol pengobatan dewasa dan remaja yang sudah disetujui.

Kendala Produksi dan Pengujian

Selain kekhawatiran dosis, CRL juga menyoroti kekurangan dalam salah satu metode analitik yang digunakan untuk pengujian batch produksi. FDA mencari data teknis lebih lanjut dan klarifikasi mengenai prosedur manufaktur dan pengendalian kualitas perusahaan. Masalah ini terpisah dari pertanyaan farmakokinetik klinis tetapi sama pentingnya untuk persetujuan akhir.

Respon Strategis Pharming dan Langkah Selanjutnya

Perusahaan tetap optimis, menyatakan bahwa kekhawatiran regulasi dapat diatasi melalui studi tambahan yang terarah dan pengajuan data lebih lanjut. Pharming berencana berkomunikasi langsung dengan FDA melalui pertemuan Tipe A—yaitu konsultasi formal sebelum pengajuan ulang yang dirancang untuk memperjelas harapan dan menentukan jalur menuju pengajuan kembali. Keterlibatan ini akan menjadi kunci bagi Pharming untuk memahami secara tepat bukti apa yang dibutuhkan Badan sebelum mempertimbangkan kembali aplikasi tersebut.

Perlu dicatat bahwa persetujuan FDA yang ada untuk Joenja dalam mengobati APDS pada pasien berusia 12 tahun ke atas tetap tidak terpengaruh oleh keputusan regulasi ini, sehingga mempertahankan posisi komersial Pharming di segmen pasar APDS.

Reaksi Pasar

Setelah pengumuman tersebut, saham Pharming awalnya mengalami penurunan, ditutup pada 30 Januari di angka $20,47, turun $0,40 atau 1,92%. Namun, sentimen investor berbalik dalam perdagangan setelah jam kerja, dengan saham rebound ke $20,87, naik $0,40 atau 1,95%, menandakan optimisme hati-hati tentang kemampuan perusahaan menyelesaikan kekhawatiran FDA.