Investing.com -- Solid Biosciences Inc.股价周三下跌超过8%,此前该公司公布了其杜氏肌营养不良症基因疗法试验数据。该股交易在当天早些时候曾短暂停牌。该公司公布了其1/2期INSPIRE DUCHENNE试验的中期结果,该试验正在测试SGT-003,一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。截至周三,已有40名参与者接受了治疗。试验显示微肌营养不良蛋白表达以及肌营养不良蛋白相关蛋白复合物成分的恢复。该公司还报告称,通过左心室射血分数测量,肌肉完整性标志物有所改善,心脏功能趋于稳定。来自20名参与者在第90天的肌肉活检结果显示,通过蛋白质印迹分析,微肌营养不良蛋白平均表达水平为60%。三名参与者在第360天显示出91%的表达水平。β-肌聚糖阳性纤维在第90天显示出60%的恢复,在第360天显示出69%的恢复。该公司报告称,血清肌酸激酶减少了38%,胚胎肌球蛋白重链阳性纤维在第90天减少了44%。Solid Biosciences表示,这些结果表明杜氏肌营养不良症特有的慢性变性-再生循环被打破。_本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。_
基因疗法试验数据公布后Solid Biosciences股价下跌
Investing.com – Solid Biosciences Inc.股价周三下跌超过8%,此前该公司公布了其杜氏肌营养不良症基因疗法试验数据。该股交易在当天早些时候曾短暂停牌。
该公司公布了其1/2期INSPIRE DUCHENNE试验的中期结果,该试验正在测试SGT-003,一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。截至周三,已有40名参与者接受了治疗。
试验显示微肌营养不良蛋白表达以及肌营养不良蛋白相关蛋白复合物成分的恢复。该公司还报告称,通过左心室射血分数测量,肌肉完整性标志物有所改善,心脏功能趋于稳定。
来自20名参与者在第90天的肌肉活检结果显示,通过蛋白质印迹分析,微肌营养不良蛋白平均表达水平为60%。三名参与者在第360天显示出91%的表达水平。β-肌聚糖阳性纤维在第90天显示出60%的恢复,在第360天显示出69%的恢复。
该公司报告称,血清肌酸激酶减少了38%,胚胎肌球蛋白重链阳性纤维在第90天减少了44%。Solid Biosciences表示,这些结果表明杜氏肌营养不良症特有的慢性变性-再生循环被打破。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。