Burixafor демонстрирует высокую эффективность в исследовании мобилизации при множественной миеломе; акции Exicure растут.

Exicure Inc. (XCUR) акции выросли примерно на 65% до $8.69 в нерабочее время после презентации компанией обнадеживающих данных клинических испытаний фазы 2 для Burixafor на Ежегодной встрече ASH. Исследовательская терапия представляет собой значительный шаг вперед в мобилизации стволовых клеток для пациентов с множественной миеломой, проходящих аутологичную трансплантацию гемопоэтических клеток (AHCT).

Понимание механизма и клинического применения Burixafor

Бурикафор действует как маломолекулярный антагонист CXCR4, блокируя связывание CXCL12 с рецепторами на гемопоэтических предшественниках (ГПК). Этот механизм эффективно запускает быструю мобилизацию этих клеток из костного мозга в периферический кровоток. В фазе 2 испытания оценивался Бурикафор, применяемый совместно с пропранололом — соединением, структура которого обеспечивает бета-адренергические блокирующие свойства — и фактором стимуляции колоний гранулоцитов для повышения мобилизации CD34+ гемопоэтических стволовых клеток. Этот комбинированный подход направлен на улучшение эффективности сбора клеток через лейкаферез для кандидатов на трансплантацию.

Множественная миелома: Контекст заболевания и стандарты лечения

Множественная миелома, также известная как болезнь Кахлера, является гематологическим злокачественным новообразованием, поражающим плазматические клетки костного мозга. Это заболевание нарушает нормальную гематопоез, ухудшает иммунную функцию и часто приводит к повреждению скелета и почечной дисфункции. В Соединенных Штатах новодиагностированные пациенты, как правило, получают аутологичную трансплантацию стволовых клеток после высокодозной химиотерапии в качестве стандартного протокола лечения. Процедура требует забора собственных гемопоэтических клеток пациентов из периферической крови — процесс, требующий предварительной мобилизации стволовых клеток из резервов костного мозга в кровоток.

Результаты испытаний и кинетика мобилизации

Основная цель исследования заключалась в оценке того, могли ли участники собрать минимум 2 × 10⁶ клеток CD34+ на килограмм массы тела в течение двух сеансов лейкафереза. Результаты показали, что 17 из 19 участников (89,5%) достигли этой цели после первых двух сборов, в то время как оставшиеся два потребовали третьего сеанса. Среди получателей трансплантата медиана приживляемости нейтрофилов произошла на 13-й день после процедуры, а медиана восстановления тромбоцитов достигла безопасного уровня на 17,5 дня.

Отличительной особенностью Burixafor является его быстрая кинетика мобилизации по сравнению с установленными ингибиторами CXCR4. Пиковые концентрации CD34+ клеток в периферической крови достигались в течение одного часа после введения, что позволяло проводить процедуры аpheresis в тот же день. Это резко контрастирует с текущими альтернативами, одобренными FDA, такими как плериксафор и мотификафортид, которые требуют ночного предлечения перед началом лейкафереза.

Рыночные последствия и производительность акций

Положительные результаты испытаний вызвали значительный энтузиазм со стороны инвесторов. XCUR закрыл предыдущую торговую сессию на уровне $5.33 (, увеличившись на 3.50%) перед ночным скачком. Быстрый профиль мобилизации и высокая степень успеха сбора делают Burixafor потенциально дифференцированным терапевтическим вариантом в области мобилизации стволовых клеток, что может изменить протоколы лечения пациентов с множественной миеломой, нуждающихся в трансплантации.