Фарминговая компания сталкивается с препятствиями FDA в отношении Joenja Pediatric SNDA из-за опасений по поводу передозировки

Группировка Pharming сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) направило письмо о полном ответе (Complete Response Letter) по дополнительному заявлению на регистрацию препарата Joenja (leniolisib), что свидетельствует о регуляторных препятствиях для стратегии расширения компании в области педиатрии. Пероральное лекарство является исследуемым селективным ингибитором фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3Kd), предназначенным для лечения детей в возрасте от 4 до 11 лет с активированным синдромом фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS), редким первичным иммунодефицитным заболеванием, влияющим на способность иммунной системы функционировать должным образом.

Основная регуляторная проблема: данные о дозировке и фармакокинетике

FDA отметило конкретные технические вопросы, связанные с предлагаемой компанией педиатрической схемой дозирования. Основная озабоченность агентства связана с возможным недостаточным воздействием у молодых пациентов с меньшим весом тела, что означает, что текущая доза может не обеспечивать достаточный уровень препарата для терапевтической эффективности у этих детей. Для продвижения вперед регуляторы запросили дополнительные данные по фармакокинетике у педиатрических пациентов — по сути, требуя от компании предоставить больше доказательств того, как препарат всасывается, распределяется и выводится у детей с разным весом. Эти данные должны показать, что дети с меньшим весом могут достигать уровня экспозиции препарата, сопоставимого с уже одобренными протоколами лечения для взрослых и подростков.

Проблемы производства и тестирования

Помимо вопросов дозировки, CRL также указало на недостатки в одном из аналитических методов, используемых для тестирования производственных партий. FDA требует предоставления дополнительных технических данных и разъяснений относительно производственных и контрольных процедур компании. Эти вопросы не связаны напрямую с фармакокинетическими аспектами, но также важны для окончательного одобрения.

Стратегическая реакция и дальнейшие шаги Pharming

Компания остается оптимистичной, заявляя, что регуляторные вопросы можно решить с помощью целенаправленных дополнительных исследований и подачи новых данных. Pharming планирует провести прямую встречу с FDA в рамках типа A — формальную консультацию перед подачей, предназначенную для уточнения ожиданий и определения пути повторной подачи заявки. Такое взаимодействие будет критически важным для понимания точных требований агентства к доказательствам, необходимым для пересмотра заявки.

Стоит отметить, что существующее одобрение FDA для Joenja в лечении APDS у пациентов в возрасте 12 лет и старше остается в силе и не затронуто этим регуляторным решением, что сохраняет коммерческую позицию Pharming на рынке APDS.

Реакция рынка

После объявления акции Pharming сначала снизились, закрывшись 30 января на уровне $20.47, что на $0.40 или 1.92% ниже предыдущего закрытия. Однако в послеторговой сессии настроение инвесторов улучшилось, и цена акций выросла до $20.87, прибавив $0.40 или 1.95%, что свидетельствует о осторожном оптимизме относительно способности компании решить вопросы, поставленные FDA.