Burixafor cho thấy hiệu quả mạnh mẽ trong nghiên cứu di động đa myeloma; Cổ phiếu Exicure tăng vọt

Công ty Exicure Inc. (XCUR) đã tăng khoảng 65% lên $8.69 trong giao dịch ngoài giờ sau khi công ty trình bày dữ liệu lâm sàng giai đoạn 2 đầy khích lệ cho Burixafor tại Hội nghị thường niên ASH. Thuốc điều trị đang thử nghiệm này đại diện cho một bước tiến quan trọng trong việc huy động tế bào gốc cho bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy đang thực hiện cấy ghép tế bào huyết học tự thân (AHCT).

Hiểu cơ chế và ứng dụng lâm sàng của Burixafor

Burixafor hoạt động như một phân tử nhỏ đối kháng CXCR4, ngăn chặn sự gắn kết của CXCL12 vào các thụ thể trên tế bào tiền thân huyết học (HPCs). Cơ chế này kích thích hiệu quả việc di chuyển nhanh chóng của các tế bào này từ tủy xương vào tuần hoàn ngoại vi. Thử nghiệm giai đoạn 2 đánh giá Burixafor khi được sử dụng cùng với propranolol—một hợp chất có cấu trúc cho phép các đặc tính chặn beta-adrenergic—và yếu tố kích thích tạo hạt để tăng cường việc di động tế bào gốc huyết học CD34+. Phương pháp kết hợp này nhằm cải thiện hiệu quả của việc thu thập tế bào thông qua liệu pháp leukapheresis cho các ứng viên ghép.

Đa u tủy: Bối cảnh bệnh và tiêu chuẩn điều trị

Đa u tủy, còn được gọi là bệnh Kahler, là một bệnh ác tính huyết học ảnh hưởng đến các tế bào plasma trong tủy xương. Bệnh làm rối loạn quá trình tạo máu bình thường, làm suy yếu chức năng miễn dịch và thường dẫn đến tổn thương xương và suy thận. Tại Hoa Kỳ, những bệnh nhân mới được chẩn đoán thường nhận được ghép tế bào gốc tự thân sau khi hóa trị liệu liều cao theo quy trình điều trị chuẩn. Quy trình này yêu cầu thu thập các tế bào huyết học của bệnh nhân từ máu ngoại vi - một quá trình cần thiết phải huy động trước các tế bào gốc từ dự trữ tủy xương vào tuần hoàn.

Kết quả thử nghiệm và động lực học huy động

Mục tiêu chính của nghiên cứu đánh giá xem liệu các người tham gia có thể thu thập tối thiểu 2 × 10⁶ tế bào CD34+ trên mỗi kilogram trọng lượng cơ thể trong hai phiên hút tủy hay không. Kết quả cho thấy 17 trong số 19 người tham gia (89.5%) đã đạt được mục tiêu này sau hai lần thu thập đầu tiên, trong khi hai người còn lại cần một phiên thứ ba. Trong số các bệnh nhân nhận ghép, sự bám dính trung bình của bạch cầu trung tính xảy ra vào ngày thứ 13 sau thủ thuật, với sự phục hồi tiểu cầu trung bình đạt mức an toàn vào ngày thứ 17.5.

Một đặc điểm nổi bật của Burixafor là tốc độ động học di động nhanh hơn so với các chất ức chế CXCR4 đã được thiết lập. Nồng độ tế bào CD34+ ở ngoại vi đạt đỉnh trong vòng một giờ sau khi sử dụng, cho phép tiến hành các thủ tục sử dụng cùng ngày và apheresis. Điều này tương phản rõ rệt với các lựa chọn thay thế hiện đang được FDA phê duyệt như plerixafor và motixafortide, yêu cầu các chế độ tiền điều trị qua đêm trước khi có thể bắt đầu quá trình leukapheresis.

Các tác động của thị trường và hiệu suất cổ phiếu

Kết quả thử nghiệm tích cực đã tạo ra sự phấn khích đáng kể từ các nhà đầu tư. XCUR đã đóng cửa phiên giao dịch trước đó ở mức $5.33 (tăng 3.50%) trước khi có sự tăng vọt qua đêm. Hồ sơ huy động nhanh chóng và tỷ lệ thành công cao trong việc thu thập đã định vị Burixafor như một lựa chọn điều trị có thể khác biệt trong lĩnh vực huy động tế bào gốc, có khả năng định hình lại các giao thức điều trị cho bệnh nhân đa u tủy cần ghép.