FDA Phê duyệt Ivonescimab cho Ung thư phổi kháng EGFR-TKI như một lựa chọn điều trị mới

Summit Therapeutics đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt pháp lý khi FDA chấp nhận đơn xin cấp phép biologics cho ivonescimab, một liệu pháp mới nhằm giải quyết tình trạng kháng thuốc của các loại thuốc EGFR-TKI thế hệ thứ ba ở bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn tiến triển. Cơ quan này đã ấn định ngày 14 tháng 11 năm 2026 là ngày hoàn tất xem xét, đánh dấu bước quan trọng hướng tới việc đưa lựa chọn điều trị sau TKI này đến với bệnh nhân mắc ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn tiến triển hoặc di căn, có đột biến EGFR.

Quy trình pháp lý phản ánh cam kết của FDA trong việc đánh giá toàn diện, với kế hoạch thảo luận giữa kỳ và cuối kỳ để đảm bảo đánh giá kỹ lưỡng đơn xin trước ngày hoàn tất xem xét chính thức. Nếu quá trình phát triển diễn ra suôn sẻ và không gặp vấn đề lớn, các cuộc thảo luận sơ bộ về nhãn thuốc có thể diễn ra trước hạn chót chính thức của quá trình xem xét.

Cách Ivonescimab Giải Quyết Kháng Thuốc Sau TKI

Ivonescimab là một kháng thể đơn dòng đa đặc tính đầu tiên trong lớp, đồng thời nhắm vào cả hai con đường PD-1 và VEGF, mang lại phương pháp tiếp cận mới cho những bệnh nhân có khối u đã phát triển khả năng kháng thuốc với các thuốc EGFR-TKI dòng đầu và dòng hai. Chiến lược nhắm mục tiêu kép này được phát triển qua sự hợp tác của Summit với Akeso, một công ty dược phẩm sinh học của Trung Quốc, với thỏa thuận cấp phép được hoàn tất vào tháng 1 năm 2023.

Cơ chế đằng sau thiết kế của ivonescimab phản ánh sự hiểu biết ngày càng tăng về cách các khối u né tránh liệu pháp EGFR-TKI. Bằng cách tác động vào cả checkpoint miễn dịch (PD-1) và các con đường tạo mạch (VEGF), thuốc nhằm mục tiêu vượt qua nhiều cơ chế kháng thuốc cùng lúc. Phương pháp đa chiều này khác biệt so với các liệu pháp theo trình tự truyền thống, vốn chỉ giải quyết từng cơ chế kháng thuốc một.

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ phương pháp này đến từ nghiên cứu pha III HARMONi, đánh giá hiệu quả của ivonescimab kết hợp hóa trị liệu đôi platinum so với giả dược kết hợp hóa trị trong bệnh nhân NSCLC đột biến EGFR đã tiến triển trên liệu pháp EGFR-TKI tiêu chuẩn. Trong khi nghiên cứu đạt mục tiêu chính về cải thiện thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS), cho thấy nhóm dùng ivonescimab duy trì kiểm soát bệnh lâu hơn nhóm đối chứng, thì mục tiêu sống toàn bộ (OS)—trước đây được các cơ quan quản lý coi là quan trọng—đã cho thấy xu hướng tích cực nhưng chưa đạt ý nghĩa thống kê. Hồ sơ hiệu quả này vẫn đủ để FDA xem xét tiến tới giai đoạn tiếp theo.

Mở Rộng Phát Triển Ngoài NSCLC

Chiến lược phát triển lâm sàng của Summit còn mở rộng ra ngoài chỉ định hiện tại về NSCLC. Công ty đang tích cực theo đuổi ba thử nghiệm giai đoạn muộn khác: HARMONi-3 và HARMONi-7, nhằm khảo sát ivonescimab trong các nhóm bệnh nhân NSCLC khác nhau và các trình tự điều trị khác nhau.

Đặc biệt, công ty bắt đầu tuyển bệnh nhân vào thử nghiệm HARMONi-GI3 vào cuối năm 2025, đánh dấu bước đầu tiên của ivonescimab trong điều trị các khối u rắn ngoài ung thư phổi. Nghiên cứu pha III này đánh giá sự kết hợp của thuốc với hóa trị so với tiêu chuẩn đã thiết lập là bevacizumab kết hợp hóa trị trong bệnh nhân ung thư đại tràng di căn không thể phẫu thuật giai đoạn đầu. Mục tiêu chính của thử nghiệm là thời gian sống không bệnh tiến triển, sử dụng cùng một chỉ số hiệu quả đã chứng minh lợi ích của ivonescimab trong các nghiên cứu ung thư phổi.

FDA trước đó đã cấp phép Fast Track cho ivonescimab trong chương trình HARMONi NSCLC, công nhận nhu cầu y học chưa được đáp ứng trong điều trị sau TKI. Summit dự kiến sẽ cung cấp các cập nhật toàn diện về các hoạt động phát triển dự kiến và ước tính thời gian trong báo cáo nhà đầu tư quý đầu năm 2026.

Bối cảnh Thị trường và Hiệu suất Cổ phiếu

Trong vòng mười hai tháng qua, cổ phiếu của Summit giảm 28,4%, vượt xa mức giảm chung của ngành là 1,3%—một khoảng cách thể hiện mối lo ngại của thị trường về việc đưa thuốc qua các giai đoạn phát triển muộn, thời gian pháp lý hoặc thách thức trong thương mại hóa các liệu pháp sau EGFR-TKI.

Trong ngành công nghiệp sinh học rộng lớn hơn, các nhà phân tích đầu tư độc lập duy trì các đánh giá đa dạng. Các công ty như Assertio Holdings, Alkermes và Soleno Therapeutics hiện có các xếp hạng tích cực hơn, phản ánh sự khác biệt về mức độ tự tin liên quan đến tiến trình phát triển pipeline và triển vọng thương mại của ngành.

Việc FDA chấp thuận đơn xin của ivonescimab là một dấu mốc quan trọng xác nhận phương pháp tiếp cận của Summit trong việc giải quyết bệnh kháng thuốc EGFR-TKI, đặc biệt là đối với nhóm bệnh nhân lớn cần các lựa chọn điều trị sau TKI hiệu quả.