Burixafor 在多发性骨髓瘤动员研究中显示出强大的疗效；Exicure 股票上涨

Exicure Inc. (XCUR) 的股票在晚盘交易中上涨了约 65%，达到 8.69 美元，此次上涨是由于公司在 ASH 年会中展示了 Burixafor 的鼓舞人心的二期临床数据。这种研究性疗法代表了在进行自体造血干细胞移植的多发性骨髓瘤患者中，干细胞动员的重大进展 (AHCT)。

理解Burixafor的机制及临床应用

Burixafor作为一种小分子CXCR4拮抗剂，阻止CXCL12与造血前体细胞上的受体结合(HPCs)。该机制有效触发这些细胞从骨髓快速动员到外周循环中。第二阶段试验评估了Burixafor与普萘洛尔联合使用——一种其结构使其具备β-肾上腺素能阻断特性的化合物——以及粒细胞集落刺激因子，以增强CD34+造血干细胞的动员。该综合方法旨在提高通过白细胞分离术进行细胞收集的效率，为移植候选者提供更好的服务。

多发性骨髓瘤：疾病背景与治疗标准

多发性骨髓瘤，也被称为卡赫尔病，是一种影响骨髓浆细胞的血液恶性肿瘤。该疾病干扰正常的造血过程，损害免疫功能，并且常常导致骨骼损伤和肾功能障碍。在美国，新诊断的患者通常在高剂量化疗后接受自体干细胞移植作为标准治疗方案。该程序需要从外周血中收集患者自己的造血细胞——这一过程需要先将干细胞从骨髓储备中动员到循环系统中。

试验结果和动员动力学

该研究的主要目标评估参与者是否能够在两次单采血小板中每公斤体重收集至少 2 × 10⁶ CD34+ 细胞。结果表明，在19名参与者中，有17名(89.5%)在前两次采集后达到了这一终点，而其余两名需要进行第三次采集。在移植受者中，中位中性粒细胞植入在程序后第13天发生，中位血小板恢复在第17.5天达到安全水平。

Burixafor 的一个显著特点是其与已建立的 CXCR4 抑制剂相比，具有快速的动员动力学。CD34+ 细胞的外周浓度在给药后一小时内达到峰值，使得同日给药和单采程序成为可能。这与目前 FDA 批准的替代品如 plerixafor 和 motixafortide 截然不同，后者在进行白细胞单采前需要进行过夜的预处理方案。

市场影响与股票表现

积极的试验结果激发了投资者的极大热情。XCUR在前一个交易日以$5.33 (收盘，上涨3.50%)，随后出现了晚盘冲锋。快速动员的特征和高采集成功率使Burixafor在干细胞动员领域中成为一个潜在的差异化治疗选择，可能会重塑多发性骨髓瘤患者需要移植的治疗方案。