L’action CAPR chute de 67 % alors que des examinateurs de la FDA remettent en question l’efficacité de Deramiocel

Capricor Therapeutics (CAPR) a vu son action plonger de plus de 67% lundi après que des examinateurs de la Food and Drug Administration américaine ont publié des documents d’information. Les documents exprimaient des inquiétudes quant à savoir si sa thérapie phare, Deramiocel, avait montré une efficacité suffisante pour traiter la cardiomyopathie chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Des examinateurs de la FDA ont indiqué que l’étude n’avait pas atteint ses critères d’efficacité principaux et secondaires pré-spécifiés, en ne constatant aucune différence statistiquement significative entre Deramiocel et un placebo après 12 mois. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique rare qui touche principalement les garçons, provoquant une faiblesse musculaire progressive, et il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour la maladie cardiaque qui se développe souvent à mesure que la condition s’aggrave. L’action de CAPR a enregistré sa plus forte baisse sur une seule séance de son histoire et se situe actuellement à son niveau le plus bas depuis décembre 2025.

Des examinateurs de la FDA indiquent que l’étude Deramiocel n’a pas atteint les objectifs d’efficacité

La FDA a publié lundi des documents d’information en amont d’une réunion du 29 juillet de son comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques. Dans ces documents, des examinateurs de la FDA ont déclaré que l’étude n’avait pas atteint ses objectifs d’efficacité principaux et secondaires pré-spécifiés, en ne constatant aucune différence statistiquement significative entre Deramiocel et un placebo après 12 mois. Le comité consultatif examinera la demande de licence pour produits biologiques (Biologics License Application) de Capricor pour le médicament avant que la FDA ne rende sa décision finale à la date cible prévue par la Prescription Drug User Fee Act, soit le 22 août 2026. Une date PDUFA correspond à la date limite à laquelle la FDA décide s’il faut approuver un médicament pour sa commercialisation aux États-Unis.

Les examinateurs remettent en cause les changements du plan d’analyse statistique

Les documents montrent que les examinateurs ont exprimé des inquiétudes concernant des changements apportés au plan d’analyse statistique de l’essai de phase 3 Hope-3 de Capricor. En décembre 2025, Capricor a déclaré que son essai de phase 3 Hope-3 avait atteint son objectif principal consistant à améliorer la fonction du membre supérieur et son objectif secondaire clé visant à préserver la fonction cardiaque, avec des résultats statistiquement significatifs pour les deux. Toutefois, les examinateurs ont indiqué que plusieurs changements avaient été effectués après la partie randomisée de l’étude, y compris des révisions des objectifs principaux et secondaires, des méthodes analytiques et de la stratégie d’imputation des données. Ils ont également noté que le plan d’analyse statistique final n’avait pas été soumis pour examen avant la Biologics License Application de la société et que les procédures pré-spécifiées de l’étude pour effectuer de tels changements n’avaient pas été respectées. Les documents mettent aussi en évidence un taux plus élevé de réactions d’hypersensibilité chez les patients traités par Deramiocel, que la société estime susceptible d’avoir accru le risque de levée involontaire de l’aveugle (fonctionnel) pendant l’essai.

Examen du comité consultatif prévu pour le 29 juillet

Le comité consultatif a été recommandé pour discuter de savoir si les données des études Hope-3 et Hope-2 montrent que Deramiocel peut ralentir la diminution de la fonction cardiaque chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Le panel examinera également si les résultats combinés apportent suffisamment de preuves que la thérapie améliore la fonction du membre supérieur et constitue un traitement efficace pour la maladie. L’action a déjà chuté de plus de 77% depuis le début de l’année.

FAQ

Que ont dit les examinateurs de la FDA au sujet de l’étude Deramiocel de Capricor lundi ?

Les examinateurs de la FDA ont déclaré que l’étude n’avait pas atteint ses critères d’efficacité principaux et secondaires pré-spécifiés, en ne constatant aucune différence statistiquement significative entre Deramiocel et un placebo après 12 mois.

Quand le comité consultatif examinera-t-il la Biologics License Application de Capricor ?

Un comité consultatif examinera la Biologics License Application de Capricor le 29 juillet, avant la décision finale de la FDA à la date cible PDUFA du 22 août 2026.

Pourquoi les examinateurs de la FDA ont-ils soulevé des inquiétudes concernant l’essai de Capricor ?

Les examinateurs ont exprimé des inquiétudes concernant des changements apportés au plan d’analyse statistique après la partie randomisée de l’étude, y compris des révisions des objectifs et des méthodes analytiques, et ont noté que le plan final n’avait pas été soumis pour examen avant la demande de la société.