Le pharming rencontre un revers de la FDA pour le SNDA pédiatrique de Joenja en raison de préoccupations concernant la posologie

Pharming Group a révélé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a émis une lettre de réponse complète concernant sa demande supplémentaire de nouveau médicament pour Joenja (leniolisib), ce qui indique des obstacles réglementaires pour la stratégie d’expansion pédiatrique de l’entreprise. Le médicament oral est un inhibiteur sélectif de la phosphoinositide 3-kinase delta (PI3Kd) en cours d’investigation, conçu pour traiter les enfants de 4 à 11 ans atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activé (APDS), un trouble immunitaire primaire rare affectant la capacité du système immunitaire à fonctionner correctement.

Le défi réglementaire principal : Données sur la posologie et la pharmacocinétique

La FDA a signalé des préoccupations techniques spécifiques concernant le régime posologique pédiatrique proposé par Pharming. La principale inquiétude de l’agence concerne un sous-exposition potentielle chez les jeunes patients ayant un poids corporel inférieur, ce qui signifie que la dose actuelle pourrait ne pas fournir des niveaux de médicament suffisants pour être thérapeutiquement efficace chez ces enfants. Pour avancer, les régulateurs ont demandé des données supplémentaires sur la pharmacocinétique pédiatrique — en substance, exiger que l’entreprise génère davantage de preuves sur la façon dont le médicament est absorbé, distribué et éliminé chez les enfants de différentes plages de poids. Ces données doivent démontrer que les patients pédiatriques de faible poids peuvent atteindre des niveaux d’exposition au médicament comparables à ceux observés dans les protocoles de traitement déjà approuvés pour les adultes et les adolescents.

Obstacles liés à la fabrication et aux tests

Au-delà des préoccupations concernant la posologie, la CRL a également souligné des lacunes dans l’une des méthodes analytiques utilisées pour le contrôle des lots de production. La FDA recherche des données techniques supplémentaires et des clarifications sur les procédures de fabrication et de contrôle qualité de l’entreprise. Ces questions sont distinctes de la question pharmacocinétique clinique, mais tout aussi importantes pour l’approbation finale.

Réponse stratégique de Pharming et prochaines étapes

L’entreprise reste optimiste, affirmant que les préoccupations réglementaires peuvent être résolues par le biais d’études ciblées supplémentaires et de soumissions de données. Pharming prévoit de dialoguer directement avec la FDA lors d’une réunion de type A — une consultation formelle préalable à la soumission destinée à clarifier les attentes et à tracer une voie pour la resoumission. Cet engagement sera crucial pour que Pharming comprenne précisément quelles preuves l’Agence attend avant de reconsidérer la demande.

Il est à noter que l’approbation existante de la FDA pour Joenja dans le traitement de l’APDS chez les patients âgés de 12 ans et plus reste inchangée, ce qui préserve la position commerciale de Pharming sur le segment du marché de l’APDS.

Réaction du marché

Suite à l’annonce, l’action de Pharming a initialement chuté, clôturant le 30 janvier à 20,47 $, soit une baisse de 0,40 $ ou 1,92 %. Cependant, le sentiment des investisseurs s’est inversé après les heures de négociation, avec une remontée à 20,87 $, soit une hausse de 0,40 $ ou 1,95 %, ce qui indique une prudente optimismesur la capacité de l’entreprise à résoudre les préoccupations de la FDA.