ブリキサフォーは、多発性骨髄腫の動員研究で強力な有効性を示しています。エクシキュアストックラリー

Exicure Inc. (XCUR)の株は、ASH年次会議でBurixaforのフェーズ2臨床データの好意的なプレゼンテーションに続き、時間外取引で約65%急騰し$8.69になりました。この治験的治療は、自家造血幹細胞移植を受ける多発性骨髄腫の患者にとって、幹細胞動員における重要な進展を示しています(AHCT)。

ブリクサフォーのメカニズムと臨床応用を理解する

Burixaforは小分子CXCR4拮抗薬として機能し、CXCL12が造血前駆細胞(HPCs)の受容体に結合するのを阻害します。このメカニズムは、これらの細胞を骨髄から末梢循環に迅速に動員することを効果的に引き起こします。第2相試験では、プロプラノロール(その構造がβアドレナリン受容体遮断特性を可能にする化合物)および顆粒球コロニー刺激因子と併用して投与されたBurixaforが評価され、CD34+造血幹細胞の動員を強化しました。この組み合わせアプローチは、移植候補者のための白血球分離による細胞収集の効率を改善することを目指しています。

多発性骨髄腫:疾患のコンテキストと治療基準

多発性骨髄腫はカヘル病とも呼ばれ、骨髄の形質細胞に影響を与える血液悪性腫瘍です。この病気は正常な造血を妨げ、免疫機能を損なわせ、しばしば骨に損傷を与え、腎機能障害を引き起こします。アメリカ合衆国では、新たに診断された患者は通常、高用量化学療法の後に自家幹細胞移植を標準治療プロトコルとして受けます。この手技では、患者自身の造血細胞を末梢血から収集する必要があり、これは骨髄の貯蔵庫から循環系に幹細胞を動員するための事前処置を要します。

試験結果と動員速度論

この研究の主な目的は、参加者が2回の白血球除去セッション内に体重1キログラムあたり最低2 × 10⁶ CD34+細胞を収集できるかどうかを評価することでした。結果は、19人の参加者のうち17人が最初の2回のコレクション後にこのエンドポイントを達成したことを示しており、残りの2人は3回目のセッションが必要でした。移植を受けた患者の中で、中央値の好中球定着は手技後13日で発生し、中央値の血小板回復は17.5日で安全なレベルに達しました。

Burixaforの特徴は、従来のCXCR4阻害剤と比べてその迅速な動員動 kineticsを含んでいます。投与後1時間以内にピークのCD34+細胞の末梢濃度が現れ、同日中の投与とアフェレーシス手順を可能にしました。これは、白血球アフェレーシスを開始する前に一晩の前処置が必要な現在のFDA承認の代替品であるプレリクサフォルやモティクサフォルテイドと鋭く対照的です。

市場への影響と株式パフォーマンス

ポジティブな試験結果は、投資家の大きな熱意を呼び起こしました。XCURは、前回の取引セッションを$5.33 (で終え、3.50%)上昇しました。その後の急騰の前に。迅速な動員プロファイルと高い収集成功率は、Burixaforを幹細胞動員の分野における潜在的に差別化された治療オプションとして位置づけ、移植を必要とする多発性骨髄腫患者の治療プロトコルを再構築する可能性があります。

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