ファーミング、投与量懸念によりJoenjaの小児用SNDA申請がFDAからの後退に直面

ファーミンググループは、米食品医薬品局（FDA）がジョエンジャ（レニオリシブ）の補足新薬申請に関して「完全応答書（CRL）」を発行したことを明らかにしました。これにより、同社の小児向け拡大戦略に対する規制上の逆風が示唆されています。この経口薬は、選択的ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ（PI3Kd）阻害剤の臨床試験薬であり、4歳から11歳の子供たちに対して、稀少な一次免疫不全症である活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS）の治療を目的としています。

規制上の主要課題：投与量と薬物動態データ

FDAは、ファーミングの提案した小児用投与量に関して、特定の技術的懸念を指摘しました。主な懸念は、体重の軽い若年患者において薬物の曝露量が不足する可能性にあり、現行の投与量ではこれらの子供たちに十分な薬物濃度が達しない恐れがあります。今後の進展のために、規制当局は追加の小児薬物動態データの提出を求めており、これは異なる体重範囲の子供たちにおいて薬の吸収、分布、排泄の様子を示す証拠をより多く提供する必要があることを意味します。このデータは、体重の軽い小児患者でも既承認された成人および青年期の治療プロトコルと同等の薬物曝露レベルを達成できることを示す必要があります。

製造と試験の障壁

投与量に関する懸念に加え、CRLは製造バッチの試験に用いられる分析方法の不備も指摘しています。FDAは、同社の製造および品質管理手順に関するさらなる技術的データと説明を求めています。これらの問題は臨床薬物動態の問題とは別ですが、最終承認にとって同様に重要です。

ファーミングの戦略的対応と今後の方針

同社は楽観的な見方を示し、規制当局の懸念はターゲットを絞った追加研究とデータ提出によって解決できるとしています。ファーミングは、FDAとの正式な事前相談であるタイプAミーティングを通じて直接対話を行う予定です。このミーティングは、規制当局の期待を明確にし、再申請への道筋を描くために重要となります。これにより、ファーミングは必要な証拠を正確に理解し、申請の再検討に向けて準備を進めることができます。

なお、ジョエンジャは既にFDAから12歳以上のAPDS患者の治療に対して承認を得ており、この規制上の決定による影響はありません。これにより、ファーミングのAPDS市場における商業的地位は維持されます。

市場の反応

発表後、ファーミングの株価は一時的に下落し、1月30日に20.47ドルで取引を終え、0.40ドル（1.92％）の下落となりました。しかし、アフターマーケットの取引では投資家のセンチメントが改善し、株価は20.87ドルに反発し、0.40ドル（1.95％）上昇しました。これにより、同社がFDAの懸念を解消できるとの慎重ながらも楽観的な見方が示されました。