Cổ phiếu CAPR giảm 67% khi các nhà đánh giá của FDA đặt câu hỏi về hiệu quả của Deramiocel

Cổ phiếu của Capricor Therapeutics (CAPR) giảm mạnh hơn 67% vào thứ Hai sau khi các nhà đánh giá của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) công bố tài liệu tóm tắt. Các tài liệu nêu lo ngại về việc liệu liệu pháp dẫn chính Deramiocel của công ty có cho thấy hiệu quả đủ để điều trị bệnh cơ tim ở bệnh nhân rối loạn loạn dưỡng cơ Duchenne hay không. Các nhà đánh giá của FDA cho biết nghiên cứu không đáp ứng các tiêu chí hiệu quả chính và phụ đã được chỉ định trước, khi không ghi nhận sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa Deramiocel và giả dược sau 12 tháng.

Rối loạn loạn dưỡng cơ Duchenne là một bệnh di truyền hiếm, chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai, gây suy yếu cơ tiến triển và hiện không có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận đặc biệt cho bệnh tim thường phát triển khi tình trạng bệnh nặng dần. Cổ phiếu CAPR ghi nhận mức sụt giảm mạnh nhất trong ngày từ trước đến nay và hiện đang ở mức thấp nhất kể từ tháng 12 năm 2025.

Các nhà đánh giá FDA cho biết nghiên cứu Deramiocel không đạt các mốc hiệu quả

Vào thứ Hai, FDA đã công bố tài liệu tóm tắt trước cuộc họp ngày 29 tháng 7 của Ủy ban Tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Liệu pháp Gen. Trong tài liệu, các nhà đánh giá của FDA nói rằng nghiên cứu không đạt các tiêu chí hiệu quả chính và phụ đã được chỉ định trước, khi không ghi nhận sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa Deramiocel và giả dược sau 12 tháng.

Ủy ban tư vấn sẽ xem xét Đơn đăng ký cấp phép sinh học (Biologics License Application) của Capricor cho thuốc trước khi FDA đưa ra quyết định cuối cùng theo thời hạn của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA), là ngày 22 tháng 8 năm 2026. Ngày PDUFA là thời hạn mà theo đó FDA sẽ quyết định liệu có phê duyệt thuốc để tiếp thị tại Hoa Kỳ hay không.

Các nhà đánh giá đặt câu hỏi về thay đổi kế hoạch phân tích thống kê

Các tài liệu cho thấy các nhà đánh giá đã nêu lo ngại về những thay đổi được thực hiện đối với kế hoạch phân tích thống kê cho thử nghiệm giai đoạn 3 Hope-3 của Capricor. Vào tháng 12 năm 2025, Capricor cho biết thử nghiệm giai đoạn 3 Hope-3 đã đạt tiêu chí chính là cải thiện chức năng chi trên, và tiêu chí phụ quan trọng là bảo toàn chức năng tim, với cả hai đều cho kết quả có ý nghĩa thống kê. Tuy nhiên, các nhà đánh giá nói rằng nhiều thay đổi đã được thực hiện sau phần ngẫu nhiên của nghiên cứu, bao gồm sửa đổi các tiêu chí chính và phụ, các phương pháp phân tích và chiến lược suy đoán dữ liệu (data imputation). Họ cũng lưu ý rằng kế hoạch phân tích thống kê cuối cùng đã không được nộp để thẩm định trước cho Đơn đăng ký cấp phép sinh học của công ty, và các quy trình được chỉ định trước để thực hiện các thay đổi như vậy trong nghiên cứu cũng không được tuân thủ.

Các tài liệu cũng nhấn mạnh tỷ lệ phản ứng quá mẫn cao hơn ở những bệnh nhân được điều trị bằng Deramiocel, và công ty cho rằng điều này có thể đã làm tăng nguy cơ “bóc tách làm mù chức năng” trong suốt quá trình thử nghiệm.

Lịch họp Ủy ban tư vấn vào ngày 29 tháng 7

Ủy ban tư vấn được khuyến nghị thảo luận liệu dữ liệu từ các nghiên cứu Hope-3 và Hope-2 có cho thấy Deramiocel có thể làm chậm suy giảm chức năng tim ở bệnh nhân rối loạn loạn dưỡng cơ Duchenne hay không. Nhóm cũng sẽ cân nhắc liệu các kết quả tổng hợp có cung cấp đủ bằng chứng rằng liệu pháp này cải thiện chức năng chi trên và là một phương pháp điều trị hiệu quả cho căn bệnh hay không. Tính đến nay, cổ phiếu đã giảm hơn 77% trong năm nay.

Câu hỏi thường gặp

Các nhà đánh giá FDA đã nói gì về nghiên cứu Deramiocel của Capricor vào thứ Hai?

Các nhà đánh giá FDA cho biết nghiên cứu không đạt các tiêu chí hiệu quả chính và phụ đã được chỉ định trước, khi không ghi nhận sự khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa Deramiocel và giả dược sau 12 tháng.

Khi nào ủy ban tư vấn sẽ xem xét Đơn đăng ký cấp phép sinh học của Capricor?

Một ủy ban tư vấn sẽ xem xét Đơn đăng ký cấp phép sinh học của Capricor vào ngày 29 tháng 7, trước quyết định cuối cùng của FDA theo thời hạn PDUFA là ngày 22 tháng 8 năm 2026.

Vì sao các nhà đánh giá FDA nêu lo ngại về thử nghiệm của Capricor?

Các nhà đánh giá nêu lo ngại về những thay đổi đối với kế hoạch phân tích thống kê sau phần ngẫu nhiên của nghiên cứu, bao gồm sửa đổi các tiêu chí và phương pháp phân tích, đồng thời ghi nhận rằng kế hoạch cuối cùng đã không được nộp để thẩm định trước cho đơn đăng ký của công ty.