Burixafor Demonstra Forte Eficácia em Estudo de Mobilização de Mieloma Múltiplo; Ações da Exicure Disparam

A Exicure Inc. (XCUR) viu suas ações subirem aproximadamente 65% para $8,69 em negociações fora de horas após a apresentação dos dados clínicos encorajadores da fase 2 para Burixafor na Reunião Anual da ASH. O terapêutico investigacional representa um avanço significativo na mobilização de células-tronco para pacientes com mieloma múltiplo que estão passando por transplante de células hematopoiéticas autólogas (AHCT).

Compreendendo o Mecanismo e a Aplicação Clínica do Burixafor

Burixafor funciona como um antagonista de CXCR4 de pequenas moléculas, bloqueando a ligação de CXCL12 a receptores em células progenitoras hematopoiéticas (HPCs). Este mecanismo desencadeia efetivamente a mobilização rápida dessas células da medula óssea para a circulação periférica. O ensaio de fase 2 avaliou Burixafor quando administrado juntamente com propranolol—um composto cuja estrutura permite propriedades de bloqueio beta-adrenérgico—e fator estimulador de colônias de granulócitos para melhorar a mobilização de células-tronco hematopoiéticas CD34+. Esta abordagem combinada visa melhorar a eficiência da coleta de células através de leucaférese para candidatos a transplante.

Mieloma Múltiplo: Contexto da Doença e Padrões de Tratamento

O mieloma múltiplo, também conhecido como doença de Kahler, é uma malignidade hematológica que afeta as células plasmáticas da medula óssea. A doença interrompe a hematopoiese normal, compromete a função imunológica e frequentemente leva a danos esqueléticos e disfunção renal. Nos Estados Unidos, os pacientes recém-diagnosticados normalmente recebem transplante autólogo de células-tronco após quimioterapia em alta dose como protocolo de tratamento padrão. O procedimento requer a coleta das próprias células hematopoiéticas dos pacientes a partir do sangue periférico—um processo que necessita da mobilização prévia das células-tronco das reservas da medula óssea para a circulação.

Resultados do Teste e Cinética de Mobilização

O objetivo principal do estudo avaliou se os participantes conseguiam coletar um mínimo de 2 × 10⁶ células CD34+ por quilograma de peso corporal dentro de duas sessões de leucoferese. Os resultados demonstraram que 17 dos 19 participantes (89.5%) atingiram este objetivo após as duas primeiras coletas, enquanto os dois restantes necessitaram de uma terceira sessão. Entre os receptores de transplante, a mediana da enxertia de neutrófilos ocorreu a 13 dias pós-procedimento, com a recuperação mediana das plaquetas alcançando níveis seguros a 17.5 dias.

Uma característica distintiva do Burixafor envolve a sua cinética de mobilização rápida em comparação com os inibidores CXCR4 estabelecidos. Concentrações periféricas de células CD34+ atingiram o pico dentro de uma hora após a administração, permitindo a administração e procedimentos de aférese no mesmo dia. Isso contrasta fortemente com as alternativas atualmente aprovadas pela FDA, como plerixafor e motixafortide, que requerem regimes de pré-tratamento durante a noite antes que a leucaférese possa começar.

Implicações de Mercado e Desempenho das Ações

O resultado positivo do ensaio gerou um entusiasmo significativo entre os investidores. O XCUR fechou a sessão de negociação anterior a $5.33 (, alta de 3.50%) antes da alta repentina durante a noite. O perfil de mobilização rápida e a alta taxa de sucesso na coleta posicionam o Burixafor como uma opção terapêutica potencialmente diferenciada dentro do panorama de mobilização de células-tronco, potencialmente reformulando os protocolos de tratamento para pacientes com mieloma múltiplo que necessitam de transplante.