Pacientes com Doença de Parkinson obtêm benefícios a longo prazo com terapia genética experimental

MrDecoder · 2026-03-10T16:53:21+00:00

Neurocrine Biosciences e Voyager Therapeutics divulgam resultados promissores de um ensaio de terapia genética para a doença de Parkinson, mostrando melhorias sustentadas na função motora após três anos. Os pacientes que receberam NBIb-1817 reduziram a dose de levodopa enquanto aumentavam o tempo "On".

MrDecoder

2026-03-10 16:53:21

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Parceiros de colaboração, Neurocrine Biosciences (NBIX 0,16%) e Voyager Therapeutics (VYGR +19,46%) anunciaram dados de um ensaio clínico de fase inicial com pacientes com doença de Parkinson e NBIb-1817, uma terapia genética experimental. Três anos após uma única administração, 14 de 15 pacientes continuam a relatar melhorias na função motora.

Neste momento, o NBIb-1817 está no meio de um estudo de fase 2 que foi suspenso em abril devido à pandemia de COVID-19. Se for autorizado a reiniciar, o ensaio fase 2 RESTORE-1 irá randomizar os pacientes para receber NBIb-1817 ou um placebo, e então medir a mudança no tempo “On” sem discinesia problemática.

Fonte da imagem: Getty Images.

Esta potencial nova opção de tratamento utiliza um vetor viral para entregar um gene que codifica uma enzima que ajuda os pacientes com doença de Parkinson a converter a levodopa na dopamina de que precisam.

A administração do NBIb-1817 requer ressonância magnética (RM) para orientar um par de infusões que entregam a terapia diretamente ao estriado, uma estrutura profunda no centro do cérebro. Agulhas através do crânio não são uma ideia agradável para ninguém, mas os efeitos colaterais que acompanham doses diárias de levodopa também não são nada divertidos.

Para pacientes com doença de Parkinson grave, cuja resposta à levodopa diminui, o desconforto temporário associado ao tratamento com NBIb-1817 parece ser uma troca que a maioria estará disposta a aceitar. Três anos após um único tratamento com NBIb-1817, os pacientes conseguiram reduzir suas doses diárias de levodopa de uma média de 1500,9 miligramas por dia para 1061,4 miligramas por dia. Apesar de reduzirem a ingestão de levodopa, os pacientes que receberam três diferentes doses de NBIb-1817 melhoraram o tempo médio “On” em até 2,23 horas.

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