FDA виявляє мало доказів того, що препарат, просунутий Трампом, може допомогти людям з аутизмом

ВАШИНГТОН (AP) — Управління з контролю за продуктами і ліками у вівторок схвалило генеричний препарат для рідкісного захворювання мозку, водночас відступивши від заяв президента Дональда Трампа та інших посадовців адміністрації, що цей препарат має великий потенціал для людей з аутизмом.

Агентство повідомило, що схвалило лейковорин для дітей і дорослих із генетичним станом, який обмежує доставку фолієвої кислоти, форми вітаміну В, до мозку. За оцінками FDA, цей ультрарідкісний стан впливає на менше ніж 1 з мільйона людей у США.

Це значний крок назад від коментарів, зроблених на прес-конференції у Білому домі у вересні, коли Трамп і комісар FDA Марті Макарі оголосили, що препарат перебуває на розгляді для користі пацієнтів з аутизмом, у деяких з яких є форма дефіциту вітаміну у мозку.

«Можливо, 20, 40, 50% дітей з аутизмом», — сказав Макарі на прес-конференції.

Однак старші посадовці FDA у понеділок повідомили журналістам, що їхній огляд був звужений до найсильніших доказів, які підтримують використання препарату лише для пацієнтів із рідкісною мутацією, що впливає на рівень фолієвої кислоти у мозку.

Посадовці FDA також зазначили, що одне дослідження, яке підтримувало використання препарату для аутизму, було відкликано раніше цього року.

Дослідження свідчить, що заяви Трампа щодо аутизму, які не були підтверджені, впливали на медичну допомогу.

Дослідження показало, що виписки з рецептом лейковорину для дітей віком від 5 до 17 років були на 71% вищими ніж зазвичай у три місяці після прес-конференції Трампа у вересні.

Фахівці наголошують, що наразі немає достатніх доказів, що препарат безпечний або ефективний для більшості людей з цим розладом.

«Немає доказів того, що лейковорин допоможе більшості людей з аутизмом, і тим більше — що він безпечний», — сказала доктор Аліція Холдей з Фонду науки про аутизм у інтерв’ю.

Холдей зазначила, що також немає чіткої статистики щодо того, скільки людей з аутизмом мають форму фолієвого розладу мозку. Деякі лікарі діагностують цю проблему за допомогою спеціалізованого лабораторного тесту, який не схвалений FDA.

У минулому році Білий дім просував препарат, обіцяючи визначити причину аутизму до вересня, у рамках обіцянки міністра охорони здоров’я Роберта Ф. Кеннеді-молодшого.

Лейковорин — синтетичний метаболіт фолієвої кислоти, який необхідний для здорових вагітностей і рекомендується жінкам перед зачаттям і під час вагітності. Поточна маркування FDA охоплює використання лейковорину для зменшення побічних ефектів деяких хіміотерапевтичних препаратів і лікування рідкісного кровотечі.

Пацієнти, які страждають від стану, що підлягає схваленню у вівторок, мають рухові порушення, судоми та інші неврологічні проблеми, які можуть нагадувати симптоми аутизму.

Однак професійні медичні товариства заявляють, що наразі неясно, чи допомагає препарат людям з аутизмом.

Американська академія педіатрії не рекомендує рутинне застосування лейковорину для дітей з аутизмом, включаючи тих, у кого є стан, відомий як церебральний фолатний дефіцит.

Нез’ясовані питання щодо препарату не заважають американським лікарям його призначати.

У статті, опублікованій у The Lancet минулого тижня, зазначалося, що виписки з рецептом лейковорину для дітей віком від 5 до 17 років були на 71% вищими ніж зазвичай у три місяці після прес-конференції Трампа.

Фахівець з аутизму Девід Манделл з Університету Пенсильванії зазначив: «Ми побачили значне зростання виписок на лейковорин через початкове передчасне і необґрунтоване оголошення, що він може лікувати симптоми аутизму. Тепер сім’ї переживають шок щодо того, що є найкращою практикою для їхніх дітей».

Деякі сім’ї дітей з аутизмом повідомляють про труднощі з отриманням рецептів у останні тижні.

Посадовці FDA повідомили, що агентство дозволяє імпорт препарату іноземними виробниками для збільшення його доступності. Оригінальний виробник препарату, GSK, не планує повторно запускати свою версію.

Холдей з Фонду науки про аутизм застерігає батьків від пошуку препарату, зазначаючи про побічні ефекти, включаючи дратівливість, агресію та гіперактивність у людей з аутизмом.

«Якщо батьки наполягають на його спробі, вони повинні знати, що це може завдати шкоди і не принести користі», — сказала вона.

Спочатку Трамп і його команда вирішили переглянути препарат після розмови з неврологом з Арізони, який призначає його пацієнтам з аутизмом і веде онлайн-освітній бізнес, орієнтований на експериментальне лікування.

Теорія використання препарату полягає в тому, що у деяких людей з аутизмом є специфічні антитіла, які блокують проникнення фолієвої кислоти до мозку. Але групи, що займаються дослідженнями аутизму, зазначають, що у родичів людей із цим розладом часто також є ті самі антитіла, що свідчить про те, що вони не є фактором у розвитку хвороби.

Хоча причина аутизму досі не з’ясована, більшість дослідників вважають, що генетичні та екологічні фактори відіграють роль.

Відділ здоров’я та науки Associated Press отримує підтримку від Говарда Г’юїз Медіа Груп та Фонду Роберта Вуда Джонсона. AP несе повну відповідальність за весь зміст.