Pharming enfrenta revés da FDA para Joenja SNDA Pediátrico devido a preocupações com dosagem

O grupo Pharming revelou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos emitiu uma Carta de Resposta Completa relativamente à sua Solicitação de Novo Medicamento suplementar para o Joenja (leniolisib), indicando obstáculos regulatórios para a estratégia de expansão pediátrica da empresa. O medicamento oral é um inibidor seletivo investigacional da fosfoinositida 3-quinase delta (PI3Kd), concebido para tratar crianças de 4 a 11 anos com síndrome de fosfoinositida 3-quinase delta ativada (APDS), uma doença rara de imunodeficiência primária que afeta a capacidade do sistema imunitário de funcionar corretamente.

O Desafio Regulatório Central: Dados de Dosagem e Farmacocinética

A FDA assinalou preocupações técnicas específicas com o regime de dosagem pediátrica proposto pela Pharming. A principal preocupação da Agência centra-se na possível subexposição em pacientes mais jovens com peso corporal inferior, o que significa que a dose atual pode não fornecer níveis de droga suficientes para serem terapêuticamente eficazes nestas crianças. Para avançar, os reguladores solicitaram dados adicionais de farmacocinética pediátrica — essencialmente, exigindo que a empresa gere mais evidências sobre como a droga é absorvida, distribuída e eliminada em crianças de diferentes faixas de peso. Estes dados devem demonstrar que os pacientes pediátricos de menor peso podem alcançar níveis de exposição à droga comparáveis aos observados nos protocolos de tratamento já aprovados para adultos e adolescentes.

Obstáculos na Fabricação e Testes

Para além das preocupações com a dosagem, a CRL também destacou deficiências numa das metodologias analíticas utilizadas para o teste de lotes de produção. A FDA procura mais dados técnicos e esclarecimentos sobre os procedimentos de fabrico e controlo de qualidade da empresa. Estas questões são distintas da questão farmacocinética clínica, mas igualmente importantes para a aprovação final.

Resposta Estratégica da Pharming e Próximos Passos

A empresa mantém uma postura otimista, afirmando que as preocupações regulatórias podem ser resolvidas através de estudos adicionais direcionados e submissões de dados. A Pharming planeia envolver-se diretamente com a FDA através de uma reunião do Tipo A — uma consulta formal pré-submissão destinada a esclarecer expectativas e traçar um caminho para a reapresentação. Este envolvimento será fundamental para que a Pharming compreenda exatamente que evidências a Agência necessita antes de reconsiderar a aplicação.

Notavelmente, a aprovação existente do Joenja pela FDA para o tratamento de APDS em pacientes com 12 anos ou mais permanece inalterada por esta decisão regulatória, preservando a posição comercial da Pharming no segmento de mercado de APDS.

Reação do Mercado

Após o anúncio, as ações da Pharming inicialmente caíram, encerrando a 30 de janeiro a $20,47, uma queda de $0,40 ou 1,92%. No entanto, o sentimento dos investidores mudou nas negociações após o horário de expediente, com as ações a recuperarem para $20,87, um ganho de $0,40 ou 1,95%, sinalizando um otimismo cauteloso quanto à capacidade da empresa de resolver as preocupações da FDA.