Burixafor демонструє високу ефективність у дослідженні мобілізації при множинній мієломі; акції Exicure зростають.

Exicure Inc. (XCUR) акції зросли приблизно на 65% до $8.69 у неробочий час після презентації компанією обнадійливих даних з фази 2 клінічних випробувань для Burixafor на щорічному засіданні ASH. Дослідницька терапія є значним досягненням у мобілізації стовбурових клітин для пацієнтів з множинною мієломою, які проходять аутологічну трансплантацію гемопоетичних клітин (AHCT).

Розуміння механізму та клінічного застосування Burixafor

Burixafor функціонує як маломолекулярний антагоніст CXCR4, блокуючи зв'язування CXCL12 з рецепторами на гемопоетичних прогениторних клітинах (HPCs). Цей механізм ефективно викликає швидку мобілізацію цих клітин з кісткового мозку в периферичний кровообіг. Фаза 2 випробування оцінювала Burixafor, коли його вводили разом з пропранололом — сполукою, структура якої забезпечує бета-адренергічні блокуючі властивості — та фактором, що стимулює колонії гранулоцитів, щоб покращити мобілізацію CD34+ гемопоетичних стовбурових клітин. Цей комбінований підхід має на меті покращити ефективність збору клітин за допомогою лейкаферезу для кандидатів на трансплантацію.

Мультифокальна мієлома: Контекст захворювання та стандарти лікування

Множинна мієлома, також відома як хвороба Кахлера, є гематоонкологічним захворюванням, що вражає плазматичні клітини кісткового мозку. Це захворювання порушує нормальну гемопоезу, компрометує імунну функцію та часто призводить до ушкодження скелета і ниркової дисфункції. У Сполучених Штатах нові хворі зазвичай отримують аутологічну трансплантацію стовбурових клітин після хіміотерапії високими дозами відповідно до стандартного протоколу лікування. Процедура вимагає збору власних гемопоетичних клітин пацієнтів з периферичної крові—процес, що потребує попередньої мобілізації стовбурових клітин з резервів кісткового мозку в циркуляцію.

Результати випробувань та кінетика мобілізації

Основною метою дослідження було оцінити, чи можуть учасники зібрати мінімум 2 × 10⁶ CD34+ клітин на кілограм маси тіла протягом двох сеансів лейкаферезу. Результати показали, що 17 з 19 учасників (89.5%) досягли цієї мети після перших двох зборів, тоді як двом іншим знадобилася третя сесія. Серед отримувачів трансплантації середній час нейтрофільного приживлення становив 13 днів після процедури, при цьому середнє відновлення тромбоцитів досягло безпечного рівня на 17.5 дні.

Відмінною рисою Burixafor є його швидка кінетика мобілізації в порівнянні з відомими інгібіторами CXCR4. Пік периферійних концентрацій CD34+ клітин досягається протягом години після введення, що дозволяє проводити процедури аферезу в той же день. Це різко контрастує з наявними альтернативами, затвердженими FDA, такими як плерикафор і мотикафортид, які вимагають нічних схем підготовки перед початком лейкаферезу.

Ринкові наслідки та ефективність акцій

Позитивний результат випробування викликав значне захоплення інвесторів. XCUR закрив попередню торгову сесію на $5.33 (, підвищившись на 3,50%) перед нічним ривком. Швидкий профіль мобілізації та висока успішність збору позиціонують Burixafor як потенційно диференційований терапевтичний варіант у сфері мобілізації стовбурових клітин, потенційно переформатуючи протоколи лікування для пацієнтів з множинною мієломою, які потребують трансплантації.