Фармінг зазнає невдачі від FDA щодо Joenja Pediatric SNDA через побоювання щодо передозування

Група Pharming повідомила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) видало Повне відповідне листування щодо додаткової заявки на новий лікарський засіб Joenja (leniolisib), що свідчить про регуляторні перешкоди для стратегії розширення компанії у сфері педіатрії. Пероральний препарат є досліджуваним селективним інгібітором фосфінозитид-3-кінази delta (PI3Kd), розробленим для лікування дітей віком від 4 до 11 років з активованим синдромом фосфінозитид-3-кінази delta (APDS), рідким первинним імунодефіцитним захворюванням, що впливає на здатність імунної системи правильно функціонувати.

Основна регуляторна проблема: дані щодо дозування та фармакокінетики

FDA підняло конкретні технічні питання щодо запропонованої компанією педіатричної схеми дозування. Основна занепокоєність агентства стосується потенційного недоотримання у молодших пацієнтів з нижчою масою тіла, що означає, що поточна доза може не забезпечувати достатні рівні препарату для терапевтичної ефективності у цих дітей. Для подальшого руху регулятори запитали додаткові дані щодо фармакокінетики у педіатричних пацієнтів — фактично, компанії потрібно згенерувати більше доказів того, як препарат всмоктується, розподіляється і виводиться у дітей різної ваги. Ці дані мають показати, що пацієнти з нижчою масою тіла можуть досягти співставних рівнів експозиції препарату з уже схваленими протоколами лікування для дорослих та підлітків.

Виробничі та тестові перешкоди

Крім питань дозування, CRL також підкреслило недоліки в одному з аналітичних методів, застосовуваних для тестування виробничих партій. FDA вимагає додаткові технічні дані та роз’яснення щодо виробничих та контролю якості процедур компанії. Ці питання відрізняються від клінічного питання фармакокінетики, але є не менш важливими для остаточного схвалення.

Стратегічна відповідь Pharming та наступні кроки

Компанія залишається оптимістичною, заявляючи, що регуляторні питання можна вирішити за допомогою цілеспрямованих додаткових досліджень і подання додаткових даних. Pharming планує безпосередньо взаємодіяти з FDA через зустріч типу A — формальну консультацію перед поданням, спрямовану на уточнення очікувань і визначення шляху повторного подання. Це спілкування буде критично важливим для того, щоб Pharming зрозумів точно, які докази потрібні агентству перед повторним розглядом заявки.

Варто зазначити, що існуюче схвалення Joenja FDA для лікування APDS у пацієнтів віком від 12 років і старше залишається незмінним, що зберігає комерційний потенціал Pharming у сегменті ринку APDS.

Реакція ринку

Після оголошення акції Pharming спочатку знизилися, закрившись 30 січня на рівні 20,47 долара, що на 0,40 долара або 1,92% менше. Однак у післягодинних торгах настрої інвесторів змінилися, і акції підскочили до 20,87 долара, що на 0,40 долара або 1,95% більше, що свідчить про обережний оптимізм щодо здатності компанії вирішити питання FDA.