Нові малі біотехнологічні компанії, що змінюють ландшафт лікування раку у 2025 році

Біотехнологічний сектор зазнав значного зростання у 2025 році, причому малі біотехнологічні компанії стали ключовими драйверами інновацій. Індекс NASDAQ Biotechnology Index продемонстрував силу сектору, піднявшись з 3637,05 у жовтні 2023 року до піку 4954,813 у вересні 2024 року, перед тим як знизитися до 4530,69 у серпні 2025 року. Однак стійкість стала очевидною у другій половині року, коли індекс закрився на рівні 5766,59 29 грудня 2025 року, принісши приблизно 34 відсотки прибутку за рік. Це свідчить про довіру інвесторів до проривних інновацій та прискорення активності угод у біотехнологічній сфері. Серед цих учасників особливу увагу привернули кілька малих біотехнологічних компаній з ринковою капіталізацією від 50 до 500 мільйонів доларів США.

Нові підходи імунотерапії, що з’являються у малих біотехнологіях

Фронт боротьби з раком переосмислюється малими біотехнологічними компаніями, які впроваджують нові стратегії імунотерапії. SELLAS Life Sciences (NASDAQ: SLS) є одним із найпереконливіших прикладів: акції компанії за рік зросли на 210,19 відсотка до кінця 2025 року, досягнувши ринкової капіталізації 477,18 мільйонів доларів США при ціні акції 3,35 долара.

Терапевтичний підхід компанії зосереджений на навчанні імунної системи розпізнавати та знищувати ракові клітини шляхом цілеспрямованого впливу на білки, специфічні для пухлини. Її головний кандидат, галінпепімут-С (GPS), функціонує як вакциноподібна імунотерапія для пацієнтів з гострим мієлоїдним лейкозом у ремісії. Другий актив, SLS009, є селективним інгібітором CDK9, що набирає обертів у фазі 2 клінічних досліджень кров’яних раків. Інвесторський ентузіазм зріс після повідомлення компанії про те, що її фаза 3 дослідження REGAL для підтримуючої терапії GPS перейшло до 72 зафіксованих смертей станом на 26 грудня, а завершення дослідження очікується поза початковими термінами. Це тривале тривання викликало спекуляції щодо того, що пацієнти, які беруть участь, мають виживання, значно перевищуюче історичні показники.

Аналогічно IO Biotech (NASDAQ: IOBT) зміцнила свої позиції серед малих біотехнологічних компаній через розробку імуномодулювальної вакцини. Платформа T-win активує Т-клітини для цілеспрямованої боротьби як із пухлинними клітинами, так і з імуносупресивним середовищем. Її головний кандидат, IO102-IO103 (Cylembio), отримав статус прориву у терапії від FDA при поєднанні з Keytruda від Merck для лікування прогресуючого меланоми на основі позитивних даних фази 1/2.

Результати ключового дослідження фази 3 у серпні показали, що поєднання Cylembio з Keytruda забезпечило 19,4 місяців без прогресування хвороби проти 11 місяців при монотерапії Keytruda. Хоча статистичні пороги були майже досягнуті, цей клінічний сигнал спричинив зустріч з FDA для визначення подальшого шляху реєстрації. IO Biotech завершила 2025 рік у піднесеному настрої, оскільки недавні доклінічні дані показали потенційні переваги для IO112 (цільова аргініназа 1) та IO170 (цільова трансформуюча фактору росту), що свідчить про розширення портфеля у кількох напрямках раку.

Клінічні прориви різноманітять портфелі малих біотехнологій

Крім імунотерапії раку, малі біотехнологічні компанії просувають терапевтичні рішення у сферах неврології та інфекційних захворювань. Tiziana Life Sciences (NASDAQ: TLSA) зафіксувала річний приріст у 124,64 відсотка, з ринковою капіталізацією 184,22 мільйони доларів і ціною акції 1,55 долара, що зумовлено прогресом у клінічних дослідженнях внутрішньомозкової форми препарату foralumab.

Це людський моноклональний антитіло проти CD3, який оцінюється у кількох станах із використанням власної технології внутрішньомозкової доставки Tiziana. Компанія розпочала фази 2 для лікування бокового аміотрофічного склерозу (БАС) у партнерстві з ALS Association, з планами початку дозування у січні 2026 року. Одночасно розпочалися фази 2a для множинного системного атрофічного склерозу у серпні, а університет Джонса Гопкінса та Університет Массачусетса просували дослідження фази 2 у неактивних вторинних прогресуючих формах МС.

Найбільш переконлива історія стосувалася потенціалу foralumab у лікуванні хвороби Альцгеймера. У травні позитивні результати показали покращення якості життя у пацієнтів із неактивною вторинною прогресуючою МС. Подальші дані ПЕТ-сканування виявили значне зниження активності мікроглії, пов’язаної з нейровоспаленням. У грудні аналіз імунологічних показників виявив несподіване відкриття: підвищення маркерів фагоцитозу у класичних моноцитах, що може свідчити про покращення очищення амілоїдних бляшок і одночасне вплив на нейровоспалення. Цей двонапрямковий механізм є парадигмальною зміною у терапії хвороби Альцгеймера. У грудні компанія провела перше дозування пацієнта у рандомізованому дослідженні фази 2 для хвороби Альцгеймера та подала повний пакет документації щодо безпеки, що охоплює понад 37 пацієнт-років лікування без серйозних побічних ефектів, пов’язаних із препаратом.

Spero Therapeutics (NASDAQ: SPRO) стала ще одним яскравим представником малих біотехнологій, з приростом за рік у 119,05 відсотка, ринковою капіталізацією 129,58 мільйонів доларів і ціною акції 2,30 долара. Компанія розробляє tebipenem pivoxil hydrobromide (HBr), створений у співпраці з GSK, — препарат останньої стадії для складних інфекцій сечовивідних шляхів, включаючи пієлонефрит.

На 28 травня відбулося зростання акцій на 245 відсотків після оголошення, що дослідження фази 3 досягло основної кінцевої точки та було достроково завершено через ефективність. У грудні GSK подала повторну заявку на новий лікарський засіб до FDA, підтриману даними фази 3, що спричинило виплату Spero milestone у розмірі 25 мільйонів доларів у першому кварталі 2026 року.

Нішеві терапевтичні застосування у нових малих біотехнологіях

OKYO Pharma (NASDAQ: OKYO) завершила 2025 рік з приростом за рік у 60,5 відсотка, з ринковою капіталізацією 74,85 мільйонів доларів і ціною акції 1,91 долара. Ця клінічна компанія спрямована на лікування невропатичного корнеального болю та сухого кератиту за допомогою urcosimod — нестероїдного протизапального та неопіоїдного анальгетика.

Засіб отримав швидкий статус від FDA у травні після припинення ранніх фазових досліджень для аналізу даних. У липні оприлюднено позитивні результати фази 2, а також отримано 1,9 мільйона доларів недилютивного фінансування для подальшого розвитку. У вересні оголосили про планування багатосередового дослідження на 120 пацієнтах для визначення оптимальної дози для реєстрації у фазі 3. Найбільш значущим стало відкриття у грудні, коли нові дані з візуалізації показали потенціал urcosimod відновлювати структуру рогівки, з медіанним зростанням кількості та довжини нервових волокон порівняно з медіанним зниженням у плацебо. Ця здатність до нейрореструктуризації може зробити OKYO ключовим гравцем у офтальмологічних терапіях.

Інвестиційний ландшафт для малих біотехнологічних компаній

П’ять наведених вище малих біотехнологічних компаній ілюструють потенціал цієї категорії як лабораторій інновацій та можливостей для інвестицій. Вони мають спільні характеристики: клінічний етап розробки, взаємодія з FDA через статус прориву або швидкий трек, партнерства з академічними або фармацевтичними компаніями та помітний прогрес у клінічних дослідженнях, підтверджений результатами випробувань і даними щодо безпеки.

Однак, малий біотехнологічний сектор має підвищений рівень ризиків. Провали у клінічних дослідженнях, виробничі труднощі та фінансові обмеження — важливі фактори. Концентрація цінності у одному або двох терапевтичних кандидатах створює сценарії з бінарними результатами. З іншого боку, успішне отримання регуляторних дозволів і розширення партнерств може принести значні прибутки раннім інвесторам, які розпізнають переломні моменти.

Результати 2025 року для цих малих біотехнологій підкреслюють усвідомлення інвесторами того, що терапевтичні інновації все частіше виникають у гнучких, сфокусованих організаціях, а не лише у великих фармацевтичних гігантах. Оскільки індекс NASDAQ Biotechnology Index закінчує 2025 рік поблизу трирічних максимумів попри ринкову волатильність, перспектива для висококонвекційних малих біотехнологій залишається сприятливою для подальшого інвестування та потенційного залучення капіталу.

Розкриття: Автор не має прямих інвестиційних позицій у жодних компаніях, згаданих у цьому аналізі.