Burixafor 在多發性骨髓瘤動員研究中顯示出強大的療效；Exicure 股票漲

Exicure Inc. (XCUR) 的股票在晚盤交易中上漲了約 65%，達到 8.69 美元，此次漲是由於公司在 ASH 年會中展示了 Burixafor 的鼓舞人心的二期臨牀數據。這種研究性療法代表了在進行自體造血幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者中，幹細胞動員的重大進展 (AHCT)。

理解Burixafor的機制及臨牀應用

Burixafor作爲一種小分子CXCR4拮抗劑，阻止CXCL12與造血前體細胞上的受體結合(HPCs)。該機制有效觸發這些細胞從骨髓快速動員到外周循環中。第二階段試驗評估了Burixafor與普萘洛爾聯合使用——一種其結構使其具備β-腎上腺素能阻斷特性的化合物——以及粒細胞集落刺激因子，以增強CD34+造血幹細胞的動員。該綜合方法旨在提高通過白細胞分離術進行細胞收集的效率，爲移植候選者提供更好的服務。

多發性骨髓瘤：疾病背景與治療標準

多發性骨髓瘤，也被稱爲卡赫爾病，是一種影響骨髓漿細胞的血液惡性腫瘤。該疾病幹擾正常的造血過程，損害免疫功能，並且常常導致骨骼損傷和腎功能障礙。在美國，新診斷的患者通常在高劑量化療後接受自體幹細胞移植作爲標準治療方案。該程序需要從外周血中收集患者自己的造血細胞——這一過程需要先將幹細胞從骨髓儲備中動員到循環系統中。

試驗結果和動員動力學

該研究的主要目標評估參與者是否能夠在兩次單採血小板中每公斤體重收集至少 2 × 10⁶ CD34+ 細胞。結果表明，在19名參與者中，有17名(89.5%)在前兩次採集後達到了這一終點，而其餘兩名需要進行第三次採集。在移植受者中，中位中性粒細胞植入在程序後第13天發生，中位血小板恢復在第17.5天達到安全水平。

Burixafor 的一個顯著特點是其與已建立的 CXCR4 抑制劑相比，具有快速的動員動力學。CD34+ 細胞的外周濃度在給藥後一小時內達到峯值，使得同日給藥和單採程序成爲可能。這與目前 FDA 批準的替代品如 plerixafor 和 motixafortide 截然不同，後者在進行白細胞單採前需要進行過夜的預處理方案。

市場影響與股票表現

積極的試驗結果激發了投資者的極大熱情。XCUR在前一個交易日以$5.33 (收盤，漲3.50%)，隨後出現了晚盤衝鋒。快速動員的特徵和高採集成功率使Burixafor在幹細胞動員領域中成爲一個潛在的差異化治療選擇，可能會重塑多發性骨髓瘤患者需要移植的治療方案。