Burixafor démontre une forte efficacité dans une étude de mobilisation du myélome multiple ; les actions d'Exicure s'envolent.

Exicure Inc. (XCUR) a connu un élargissement d'environ 65 % pour atteindre 8,69 $ lors des prolongations de trading, suite à la présentation par la société de données cliniques de phase 2 encourageantes pour Burixafor lors de la réunion annuelle de l'ASH. Ce traitement expérimental représente une avancée significative dans la mobilisation des cellules souches pour les patients atteints de myélome multiple subissant une transplantation de cellules hématopoïétiques autologues (AHCT).

Comprendre le mécanisme et l'application clinique de Burixafor

Burixafor agit comme un petit antagoniste de la molécule CXCR4, bloquant la liaison de CXCL12 aux récepteurs sur les cellules progénitrices hématopoïétiques (HPCs). Ce mécanisme déclenche efficacement la mobilisation rapide de ces cellules de la moelle osseuse vers la circulation périphérique. L'essai de phase 2 a évalué Burixafor lorsqu'il est administré avec le propranolol—un composé dont la structure permet des propriétés de blocage bêta-adrénergique—et le facteur de stimulation des colonies de granulocytes pour améliorer la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques CD34+. Cette approche combinée vise à améliorer l'efficacité de la collecte de cellules via la leukapherèse pour les candidats à la transplantation.

Myélome Multiple : Contexte de la Maladie et Normes de Traitement

Le myélome multiple, également connu sous le nom de maladie de Kahler, est une malignité hématologique affectant les cellules plasmatiques de la moelle osseuse. La maladie perturbe l'hématopoïèse normale, compromet la fonction immunitaire et conduit fréquemment à des dommages squelettiques et à une dysfonction rénale. Aux États-Unis, les patients nouvellement diagnostiqués reçoivent généralement une transplantation autologue de cellules souches après une chimiothérapie à forte dose selon le protocole de traitement standard. La procédure nécessite de collecter les propres cellules hématopoïétiques des patients à partir du sang périphérique, un processus nécessitant la mobilisation préalable des cellules souches des réserves de la moelle osseuse dans la circulation.

Résultats des essais et cinétique de mobilisation

L'objectif principal de l'étude a évalué si les participants pouvaient collecter un minimum de 2 × 10⁶ cellules CD34+ par kilogramme de poids corporel lors de deux sessions de leukaphérèse. Les résultats ont démontré que 17 des 19 participants (89.5%) ont atteint cet objectif après les deux premières collections, tandis que les deux autres ont nécessité une troisième session. Parmi les receveurs de greffe, l'engrafement médian des neutrophiles s'est produit à 13 jours après la procédure, avec une récupération médiane des plaquettes atteignant des niveaux sûrs à 17,5 jours.

Une caractéristique distinctive du Burixafor réside dans sa cinétique de mobilisation rapide par rapport aux inhibiteurs CXCR4 établis. Des concentrations périphériques maximales de cellules CD34+ ont émergé dans l'heure suivant l'administration, permettant une administration et des procédures d'aéphérèse le même jour. Cela contraste fortement avec les alternatives actuellement approuvées par la FDA telles que le plérixafor et le motixafortide, qui nécessitent des régimes de prétraitement durant la nuit avant que la leucaphérèse puisse commencer.

Implications du marché et performance des actions

Le résultat positif de l'essai a suscité un enthousiasme significatif des investisseurs. XCUR a clôturé la session de trading précédente à 5,33 $ (, en hausse de 3,50 % ) avant l'élan nocturne. Le profil de mobilisation rapide et le taux de réussite élevé de collecte positionnent Burixafor comme une option thérapeutique potentiellement différenciée dans le paysage de la mobilisation des cellules souches, pouvant potentiellement remodeler les protocoles de traitement pour les patients atteints de myélome multiple nécessitant une transplantation.