تراجعت أسهم Capricor Therapeutics (CAPR) بأكثر من 67% يوم الاثنين بعد أن أصدرت هيئة مراجعي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وثائق إحاطة. وأعربت الوثائق عن مخاوف بشأن ما إذا كان العلاج الرئيسي لدى الشركة Deramiocel قد أظهر فعالية كافية لعلاج اعتلال عضلة القلب لدى مرضى الحثل العضلي الضموري لدوشين. وقال مراجعو إدارة الغذاء والدواء إن الدراسة لم تحقق المستويين الأولي والثانوي من نقاط الفعالية، المحددين مسبقاً، ووجدوا عدم وجود فرق ذو دلالة إحصائية بين Deramiocel والدواء الوهمي بعد 12 شهراً. يُعد الحثل العضلي الضموري لدوشين اضطراباً وراثياً نادراً يؤثر أساساً في الأولاد، ويسبب ضعفاً عضلياً تدريجياً، ولا توجد علاجات معتمدة من إدارة الغذاء والدواء لعلاج مرض القلب الذي غالباً ما يتطور مع تدهور الحالة. وسجلت أسهم CAPR أكبر هبوط لها في يوم واحد على الإطلاق، وهي حالياً عند أدنى مستوياتها منذ ديسمبر 2025.
مراجعو إدارة الغذاء والدواء: دراسة Deramiocel لم تحقق نقاط الفعالية
أصدرت إدارة الغذاء والدواء يوم الاثنين وثائق إحاطة تمهيداً لاجتماع مقرر في 29 يوليو للجنة الاستشارية للعلاجات الخلوية والأنسجة والجينية. وفي الوثائق، قال مراجعو إدارة الغذاء والدواء إن الدراسة لم تحقق نقاط الفعالية الأولية والثانوية المحددة مسبقاً، ولم يجدوا فرقاً ذا دلالة إحصائية بين Deramiocel والدواء الوهمي بعد 12 شهراً. وستراجع اللجنة الاستشارية طلب ترخيص الأحياء الدوائية الخاص بـ Capricor للعلاج قبل أن تتخذ إدارة الغذاء والدواء قرارها النهائي بحلول التاريخ المستهدف بموجب قانون رسوم مستخدمي أدوية الوصفة Prescription Drug User Fee Act في 22 أغسطس 2026. وتاريخ PDUFA هو الموعد النهائي الذي تحدد فيه إدارة الغذاء والدواء ما إذا كانت ستوافق على دواء للتسويق في الولايات المتحدة.
المراجعون يتساءلون بشأن تغييرات خطة التحليل الإحصائي
تُظهر الوثائق أن المراجعين أثاروا مخاوف بشأن التغييرات التي أُدخلت على خطة التحليل الإحصائي في تجربة المرحلة الثالثة Hope-3 لدى Capricor. ففي ديسمبر 2025، قالت Capricor إن تجربة المرحلة الثالثة Hope-3 حققت نقطة النهاية الأولية المتمثلة في تحسين وظيفة الطرف العلوي، ونقطة النهاية الثانوية الرئيسية المتمثلة في الحفاظ على وظيفة القلب، مع ظهور نتائج ذات دلالة إحصائية في كلاهما. إلا أن المراجعين قالوا إن عدة تغييرات أُجريت بعد الجزء العشوائي من الدراسة، بما في ذلك تعديلات على نقاط النهاية الأولية والثانوية، وطرق التحليل، واستراتيجية تعويض البيانات. كما أشاروا إلى أن الخطة الإحصائية النهائية لم تُقدم للمراجعة قبل تقديم شركة Capricor طلب ترخيص الأحياء الدوائية، وأن الإجراءات المحددة مسبقاً في الدراسة لإجراء مثل هذه التغييرات لم تُتبع. وأبرزت الوثائق أيضاً ارتفاعاً في معدل تفاعلات فرط الحساسية لدى المرضى الذين عولجوا بـ Deramiocel، وقالت إنه قد يكون أدى إلى زيادة خطر كشف الوضع الوهمي/الحقيقي وظيفياً أثناء التجربة.
من المقرر مراجعة اللجنة الاستشارية في 29 يوليو
أُوصي بأن تناقش اللجنة الاستشارية ما إذا كانت البيانات من دراستي Hope-3 وHope-2 تُظهر أن Deramiocel يمكن أن يبطئ تدهور وظيفة القلب لدى مرضى الحثل العضلي الضموري لدوشين. كما ستبحث الهيئة ما إذا كانت النتائج المجمعة توفر أدلة كافية على أن العلاج يحسن وظيفة الطرف العلوي، ويُعد علاجاً فعالاً للمرض. وقد خسرت السهم حتى الآن أكثر من 77% هذا العام.
الأسئلة الشائعة
ماذا قال مراجعو إدارة الغذاء والدواء بشأن دراسة Deramiocel التابعة لـ Capricor يوم الاثنين؟
قال مراجعو إدارة الغذاء والدواء إن الدراسة لم تحقق نقاط الفعالية الأولية والثانوية المحددة مسبقاً، ولم يجدوا فرقاً ذو دلالة إحصائية بين Deramiocel والدواء الوهمي بعد 12 شهراً.
متى ستراجع اللجنة الاستشارية طلب ترخيص الأحياء الدوائية الخاص بـ Capricor؟
ستراجع لجنة استشارية طلب ترخيص الأحياء الدوائية الخاص بـ Capricor في 29 يوليو، تمهيداً لقرار إدارة الغذاء والدواء النهائي بحلول التاريخ المستهدف بموجب PDUFA في 22 أغسطس 2026.
لماذا أثار مراجعو إدارة الغذاء والدواء مخاوف بشأن تجربة Capricor؟
أثار المراجعون مخاوف بشأن التغييرات التي أُدخلت على خطة التحليل الإحصائي بعد الجزء العشوائي من الدراسة، بما في ذلك تعديلات على نقاط النهاية وطرق التحليل، وأشاروا إلى أن الخطة النهائية لم تُقدم للمراجعة قبل تقديم طلب الشركة.
